药物对于机体的作用，主要是机体在药物影响下所产生的机能活动上的改变。腺体的分泌，平滑肌与横纹肌的收缩，神经系统的应答刺激、产生和传导神经冲动等，都能被药物所增减。机能活动从低于正常的水平增加至正常称强壮，超过正常称兴奋；从过高的水平降低至正常称镇静，降低至正常以下称抑制；活动全部停止而不易恢复者称麻痹，而麻醉则指神经系统一部分或大部分机能暂停，经一定时间后可以完全恢复。
(一)局部作用和吸收作用
按作用发生时，药物是停留在用药的部位，或被吸收到机体来确定。局部作用是当药物尚停留在用药部位时所发生的药效，如水产保护神对鱼体皮肤的消毒作用，敌百虫杀死鲺等；局部作用不仅表现在机体的表面，也可表现在体内，如内服驱肠虫药，就是在肠内吸收前所发挥的局部作用。吸收作用是当药物吸收到体液循环后所发生的药效，如内服鱼虫清杀灭寄生在鱼体内外的甲壳类及蠕虫。
(二)直接作用和间接作用
根据药物作用的发生机制，可分为直接作用和间接作用。直接作用是指药物所接触的部位对药物所发生的反应，间接作用是指由直接作用所引起而发生在其他部位的反应。如洋地黄类强心药直接作用于心力衰竭病人的心脏，恢复其机能，心脏机能恢复后可以出现非常重要的间接效果——呼吸困难消失、利尿、浮肿消退。洋地黄对于心脏的直接作用是原发性的药理反应，而一些间接的效果是继发性的药理反应。
(三)选择作用和一般原生质毒作用
按机体对药物直接反应的广泛性来看可分为以下两种。
1.选择作用由于机体各部位对于药物反应的敏感性不同，因此药物对机体的直接作用可以选择地发生在某些部位，这种现象称药物的选择作用。药物选择作用的基础是各器官、组织的生化过程不同，越是机体高度分化的组织，其生化过程越复杂，被药物干涉的可能性就越大，因而这种组织对于药物作用的敏感性也越高，如神经系统。尽管器官、组织生化过程各有其特性，但在某些环节上亦有相同之处，因此许多药物除高度选择性外，对于机体的其他部位亦可能有直接作用，特别当剂量增加时，所以药物的选择作用一般是相对的。化学治疗药物对于病原体具有比较高的选择作用，因而能在不毒害机体的浓度之下，干涉病原体的特殊的生化过程而发挥其疗效，这在实践中具有重要意义。病原体在宿主体内适应得越好，其生化过程就越接近于宿主的组织，杀灭就越困难，寄生在宿主组织细胞内的病毒即为这类之例。
2.一般原生质毒作用有一些药物能够干涉任何原生质中最基本的生化过程，因而作用于一切生活组织，这类物质称为一般原生质毒。例如重金属与砷剂，能与一切生活组织所必需的含巯基(—SH)的酶结合，破坏其机能。但是，这些药物大概由于在机体内分布情况的不同以及其他因素，它们也往往对某些组织和某些寄生虫的作用特别显著，而成为有价值的化学药物。
(四)治疗作用和副作用
这是从用药目的来分，治疗作用为治疗上希望发生的作用，副作用则与治疗目的无关，且还有害，严重时甚至可致机体死亡。
(五)协同作用和颉颃作用
当两种以上药物合并应用时，其作用可因相互协助而加强，亦可因互相对消而减弱，前者称协同作用，后者叫颉颃作用。处方时可利用其他药物的协同作用，以加强主药的治疗作用；也可利用其他药物的颉颃作用，以抵抗主药的副作用。
